Moderna подписывает договор с Life Edit Therapeutics для борьбы с генетическими заболеваниями

23 февраля 2023 г. — Последнее обновление: 23 февраля 2023 г. в 17:15 по Гринвичу.

Связанные теги мРНК Moderna COVID-19 ElevateBio Vaccines function sanitize_gpt_value2(gptValue) { var vOut = ""; var aTags = gptValue.split(','); var reg = new RegExp('\\W+', "g"); для (var i=0; я

Сделка объединит платформу мРНК Moderna и опыт редактирования генов Life Edit, включая новую высокоточную форму редактирования генов, называемую редактированием баз. Цель состоит в том, чтобы разработать методы лечения или даже лекарства от сложных генетических заболеваний; Подробности о конкретных показаниях пока не разглашаются.

Некоторые из наиболее передовых методов редактирования генов включают извлечение клеток пациента, редактирование их генома в лаборатории и возвращение их пациенту. Одним из ярких примеров этого так называемого подхода ex vivo является exa-cel, терапия, разработанная CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals на третьей фазе испытаний для лечения серповидноклеточной анемии. Терапия редактирования генов in vivo — это более новая форма технологии, которая доставляется непосредственно пациенту. Одним из наиболее передовых методов редактирования генов in vivo является NTLA-2001 компании Intellia Therapeutics, который находится на ранней стадии клинической разработки для лечения транстиретинового (ATTR) амилоидоза.

В рамках сделки Moderna и Life Edit будут вместе работать над доклинической разработкой генной терапии на основе мРНК in vivo. Moderna будет финансировать это исследование и может принять решение о привлечении кандидата, разработанного в результате сотрудничества, к дальнейшей разработке и коммерциализации. Взамен Life Edit получит нераскрытый авансовый платеж в дополнение к платежам за этапы разработки и гонорарам за любые методы лечения, коммерциализированные в результате сотрудничества.

«В Moderna Genomics мы постоянно работаем над достижением новых терапевтических целей, которые могут однажды привести к созданию следующего поколения преобразующих мРНК лекарств для пациентов», — заявил Эрик Хуанг, генеральный менеджер и главный научный сотрудник Moderna Genomics. «Благодаря нашему сотрудничеству с Life Edit мы надеемся использовать возможности технологий редактирования генов как часть нашей более широкой системы исследований и разработок, помогая продвигать нашу миссию и выполнять обещания мРНК».

Терапевтические препараты мРНК представляют собой одноцепочечные молекулы рибонуклеиновой кислоты, которые позволяют производить сложные биологические препараты в собственном организме пациента, а не в традиционных заводских условиях. Эта технология находилась в разработке на протяжении десятилетий и доказала свой потенциал в качестве способа доставки вакцин против COVID-19. Конкурирующие гиганты мРНК, в частности, Moderna и BioNTech, получили всемирное признание за коммерциализацию своих кандидатов на вакцину против COVID-19 в рекордные сроки в 2020 году.

Большое внимание инвесторов также привлекает невакцинальное использование мРНК. Согласно недавнему анализу GlobalData, если пять ведущих кандидатов на мРНК-терапевтические препараты выйдут на рынок, их совокупные продажи могут превысить 2 миллиарда долларов к 2028 году.

Одной из распространенных проблем, связанных с редактированием генов in vivo, является их доставка пациенту. Например, генетический материал, кодирующий РНК-ориентированные нуклеазы – белки, которые разрезают ДНК в определенном месте – обычно больше, чем могут нести многие системы доставки. Life Edit Therapeutics, портфельная компания ElevateBio, решает эту проблему, производя РНК-ориентированные нуклеазы, которые меньше традиционных нуклеаз, что упрощает их доставку in vivo.

Другие игроки биотехнологической отрасли также выстраиваются в очередь, чтобы объединить потенциал РНК с редактированием генов. В январе 2022 года Pfizer объединилась с Beam Therapeutics для разработки методов редактирования оснований мРНК in vivo для лечения редких генетических заболеваний печени, мышц и центральной нервной системы. А на этой неделе Brain Biotech подписала соглашение с Transcode Therapeutics о доставке точной уничтожающей рак нуклеазы CRISPR в опухоли с использованием платформы РНК.